Специалисты из Медико-генетического научного центра (МГНЦ) создали первую отечественную методику терапии муковисцидоза и уже провели её успешное тестирование. Пресс-центр учреждения утверждает, что российская технология превосходит по эффективности разработки зарубежных учёных.

Муковисцидоз — это заболевание, возникающее в результате мутаций в гене CFTR. Частота появления такой патологии среди новорождённых — один случай на каждые три тысячи человек. Муковисцидоз приводит к появлению ряда серьёзных проблем в функционировании организма, включая нарушения работы органов дыхания и других жизненно важных систем. Поиск способов исправления дефекта в наследственном материале существенно осложняется большим количеством «опечаток» в его коде — число таковых может достигать двух тысяч.

Учёные из России и других государств много лет пытаются разработать терапию, которая была бы способна хотя бы частично исправить повреждённые копии гена. И, наконец, отечественные специалисты сумели заменить каждый десятый нарушенный отрезок ДНК путём перепрограммирования стволовых клеток при помощи специального редактора. Российская технология оказалась в два раза эффективнее, чем её иностранные аналоги, подчеркнули в центре.